El anuncio de Amylyx Pharmaceuticals Inc. explica que el medicamento retrasaría potencialmente la muerte causada por la enfermedad.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó este jueves un medicamento para frenar la progresión de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) y retrasar potencialmente la muerte causada por la enfermedad, lo que hizo que las acciones de la empresa Amylyx Pharmaceuticals Inc. subieran casi un 14% en las operaciones ampliadas.
La empresa añadió que los profesionales sanitarios podrán recetar pronto el medicamento. «Sabemos que las personas que viven con ELA no tienen tiempo para esperar y, por esta razón, Amylyx está preparada para avanzar rápidamente con la comercialización en los Estados Unidos», dijeron los codirectores ejecutivos Josh Cohen y Justin Klee en un comunicado.
El fármaco de Amylyx es una combinación de los compuestos genéricos fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que actúan conjuntamente para evitar que las células nerviosas del cerebro y la médula espinal mueran prematuramente.
La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, descompone las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que hacen funcionar los músculos, lo que provoca una parálisis progresiva y la muerte.
La esperanza de vida promedio de los pacientes con ELA es de entre dos y cinco años, sin embargo, algunos pacientes como Stephen Hawking han vivido mucho más tiempo.
«Creo que todos somos conscientes de que este fármaco no es el tratamiento mágico que va a curar la enfermedad, sino que, con suerte, ralentizará su progresión», dijo la Dra. Jinsy Andrews, profesora de la Universidad de Columbia, antes de la aprobación.
Andrews, investigadora del ensayo en fase avanzada de Amylyx, añadió que la comunidad de pacientes de ELA está de acuerdo en que se desarrollen mejores tratamientos en el futuro.
La decisión de la FDA se produce también tras meses de presión por parte de los pacientes, que instaron al organismo regulador a aprobar el fármaco en función de su relativa seguridad y su potencial para aumentar la supervivencia.
